GUIDE: Barn & läkemedel

De flesta barn och unga med funktions­nedsättning behöver flera olika läkemedel under sin uppväxt. Vad behöver jag som förälder känna till? Vi frågade Anders Rane, senior professor i klinisk farmakologi, som större delen av sitt yrkesliv haft barn och läkemedel i fokus.

1. Varför är de flesta läke­medel bara prövade på vuxna?

Läkemedelsindustrin har historiskt sett inte haft något intresse av att pröva läkemedel på barn. USA är ett föregångsland och instiftade redan på 90-talet en klausul som tvingade företagen att studera hur nya läkemedel eller läkemedel som får nya behandlingsföreskrifter kan användas på barn.

Efter det uppvaktade en rad forskare i Europa den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, vilket så småningom bidrog till att ministerrådet föreslog en europeisk lagstiftning av amerikansk modell. En sådan lag infördes 2007 i EU. Idag, nästan tio år senare, är det dock fortfarande bara drygt hälften av alla läkemedel i vår svenska sammanställning FASS som har föreskrifter som gäller barn. Mycket mer behöver göras.

2. Hur gör läkaren om barnet behöver ett läkemedel som inte är prövat?

När läkare skriver ut läkemedel utanför de angivelser som finns enligt ålder, dos, eller behandlingsområde, så kallad indikation, kallas detta ”Off label”. 2009 gjordes en studie svensk studie som visade att 48% av läkemedlen som gavs till barn på barnsjukhus var just ”Off label”.

Det är alltså väldigt vanligt och innebär att läkemedlet inte är prövat tillräckligt omfattande på barn. En del barn får också läkemedel på licens, vilket innebär att ett läkemedel som inte godkänts eller får marknadsföras i Sverige får tillstånd efter ansökan hos Läkemedelsverket att användas på enskild patient. Detta gälla ofta läkemedel för små – och för läkemedelsindustrin olönsamma – patientgrupper.

3. Skiljer det sig hur barn och vuxna tar upp läkemedel?

Ja. Barn är inte små vuxna. Det går inte bara att anpassa doseringen efter hur mycket ett barn väger. Förutom viktskillnaden finns de största skillnaderna på insidan. För det första är barn relativt friskare än vuxna. Men vi vet också att spädbarn har en omogen funktion i levern och njurarna, organen som bryter ned respektive utsöndrar läkemedel.

Dessa funktioner mognar med olika hastighet under det första levnadsåret. I småbarns- och förskoleåldern har det däremot visat sig att barn är bättre än vuxna på att bryta ned och utsöndra läkemedel. Vi vet inte varför, men det är viktigt att ta hänsyn till. Därefter blir dessa funktioner mer lik dem som vi vuxna har.

4. Vad mer påverkar effekten av ett läkemedel?

Så länge vi växer minskar den procentuella vattenmängden i kroppen, medan fettet ökar. Detta påverkar hur läkemedel fördelas  i kroppen. Hur vi omsätter och bryter ned läkemedel beror på till stor del på vårt genetiska arv. 60% av variationen i behandlingsresultatet anses bero på genetiska faktorer.

Utöver det finns det omgivningsfaktorer som vad vi äter, kemiska miljöfaktorer, hur noga vi är med rätt dosering och tidpunkt, samt hur andra läkemedel vi tar ”krockar” och påverkar behandlingen. En del läkemedel konkurrerar om samma nedbrytningsenzymer i levern eller utsöndringsmekanismer i njurarna. Man måste också ta hänsyn till psykologiska faktorer, vad du och ditt barn förväntar er av behandlingen. Detta styr behandlingsresultatet mer än vi tidigare trott.

5. Hur utvärderas effekten av ett läkemedel?

Det tar ofta ungefär en vecka för kroppen att anpassa sig till ett nytt läkemedel och innan man kan avläsa resultatet av behandlingen. Först därefter kan man vid behov justera dosen uppåt eller nedåt. Inställning av rätt dos kräver tid och nära samarbete med föräldrarna som ju känner sitt barn bäst.

Ofta börjar man lågt och lägger till lite i taget. När det gäller en del läkemedel, mot till exempel epilepsi, är det vanligt att vi mäter halten av läkemedlet i blodet, så kallad koncentrationsmätning.

Man bör också ta blodprov för att se hur levern och njurarna mår vid jämna mellanrum. I övrigt måste vi titta på barnet. Hur mår hon eller han? Har hon eller han färre anfall? Har något tillkommit och kan det vara en biverkan? Oro och ängslan är exempel på biverkningar som är knepiga att upptäcka. Barn kan inte själva se dessa samband, så föräldrar och läkare behöver ha en bra och tät dialog, och uppmärksamma små förändringar i barnets humör eller beteende.

6. Vad bör jag som förälder tänka på?

Hjälp läkaren att tolka ditt barn. Det kan vara svårt att minnas hur barnet mått sedan ni träffade läkaren sist så gör daganteckningar för att få en rättvis bild. Det finns idag även appar för vissa sjukdomstillstånd, men också framtagna skalor till exempel när det gäller att identifiera smärta hos små barn och personer som inte själva kan beskriva hur de mår, där man kan notera puls, andning, ansiktsutryck eller annat viktigt.

Fråga läkaren vad ni ska vara uppmärksamma på. Dessutom är det som förälder viktigt att försöka ha tålamod. Det är naturligt att man inte vill se sitt barn må dåligt men det är samtidigt viktigt att gå långsamt fram för att barnet ska må så bra som möjligt över tid.

7. Men det är ju så tålamodsprövande?

Ja. Men det är betydligt svårare att sätta ut än att sätta in läkemedel. När det gäller barn och unga som får många läkemedel är det extra viktigt att göra en sak i taget. Man får tänka som när man utreder allergi, prova att utesluta en sak i sänder. Det går inte att göra flera åtgärder samtidigt. Det tar lång tid att prova sig fram, det går inte att ringa dagen efter och säga ”det funkade inte”.

Att trappa ned eller sluta med ett läkemedel kan ta lika lång tid. Om man dessutom sätter in ett nytt läkemedel under samma period kan det påverka åt båda hållen, både att det blir för stark effekt eller för låg. Det är tålamodsprövande att vänta in effekten av ett nytt läkemedel, en ny dos eller en ny kombination av läkemedel. Samtidigt växer barnet och organen mognar, så det är en pågående process som hela tiden måste tas hänsyn till.

8. Vilka förväntningar ska jag som förälder ha?

Du som förälder känner ditt barn bäst och det är jätteviktigt att samarbetet med läkaren fungerar och att ni känner att ni får svar på alla era frågor. Inom vuxenvården finns ett naturligt medansvar hos patienten att i samråd med läkaren reglera sin medicin om hon eller han inte får önskad effekt, när det gäller barn är detta förälderns uppgift.

Idag är också föräldrar mycket kunnigare än förr. Det är en annan tid, med större öppenhet och möjlighet att kunna komma påläst. Men i läkarens medicinska kunskap ingår mer än det som står på Google.

Läkemedel löser heller sällan ett medicinskt problem helt. Ha realistiska förväntningar och gör en avvägning mellan biverkningar och livskvalitet. Att bli helt fri från till exempel epilepsianfall kanske inte är målet. I fall där barn har fått så många olika läkemedel att man inte längre vet vad som påverkar vad, kan ett alternativ för läkaren vara att göra försiktiga utsättningsförsök.

9. Vad behövs mer för att utvecklingen ska gå i rätt riktning?

Det behövs nationsövergripande forskning på barn och läkemedel. Barn behöver få tillgång till alla de läkemedel som finns, och då behövs en positiv attityd till forskningen. Inställningen att det är oetiskt att pröva läkemedel på barn eller personer som inte kan säga ja av egen vilja är inte försvarbar.

Att pröva läkemedel på barn leder till ökad kunskap för alla barn. Men självklart får barnet inte fara illa. Det är en balansgång. Vi ser att attityden håller på att ändras även om det fortfarande är en lång väg att gå. Vi behöver också göra gemensamma studier i flera länder samtidigt eftersom underlaget är för litet i Sverige, särskilt när det gäller barn och unga med olika diagnoser.

10. Hur ser du på framtiden?

Individualisering är A och O. I FASS rekommenderas oftast bara en dos – som om alla människor vore kopior av varandra – men det finns i själva verket en mycket stor variation mellan individers behandlingssvar och förmåga att omsätta läkemedel.

Den enda vägen att gå i framtiden är att individualisera läkemedelsbehandlingen, genom att öka dosen tills man uppnår god effekt och bromsa innan biverkningarna blir för stora. Det kan vara en hundrafaldig skillnad mellan hur två fysiskt lika stora personer omsätter och bryter ned ett läkemedel. Vi måste förstå att barn också är människor och ska respekteras som patientgrupp. Det är svårt att få resurser och medel för att forska på barn, men jag ger inte upp.

Anders Rane

Karriär i korthet: Läkare och klinisk farmakolog som disputerade 1973 om fosters förmåga att bryta ned läkemedel. Arbetat som barnläkare, gästforskat i USA samt varit professor och överläkare på Akademiska i Uppsala. Har varit president i European Society of Developmental Pharmacology.

Blev 1999 professor och överläkare/klinikchef i klinisk farmakologi på Karolinska Institutet/Karolinska universitetssjukhuset. Pensionär men deltidsanställd och leder fortfarande en forskargrupp och är vice ordförande i nystartade Intresseföreningen för Barn och läkemedel.

Aktuell: Har tillsammans med 13 andra europeiska forskare och en organisation fått 330 miljoner kronor från European Commission för att bygga upp ett europeiskt nätverk för läkemedelsstudier på barn.

Dröm: Att läkemedelsbranschen och alla andra förstår att barn har också rätt att få tillgång till de bästa läkemedlen som används och utvecklas för vuxna.

Liten ordlista

KLINISK FARMAKOLOGI – den medicinska vetenskapen om läkemedel som innefattar all kunskap om läkemedlens verkan, omsättning och effekter på människa samt hur de används vid olika sjukdoms­tillstånd.

INDIKATION – symptom, sjukdomstillstånd eller liknande, vid vilket en specifik behandling används.

KONTRAINDIKATION – ett tillstånd eller en faktor, som ökar risken med att använda ett särskilt läkemedel.

METABOLISM – så kallad ämnesomsättning, är ett sammanfattande namn på de processer där näringsämnen och läkemedel tas upp, omvandlas, bryts ner i kroppen, omsätts till energi och avlägsnas ur kroppen.

SÄTTA UT – avsluta läkemedelsbehandling.

SÄTTA IN – påbörja läkemedelsbehandling.

FASS – sammanställning av läkemedel på svenska marknaden. Ges ut av Läkemedelsindustriföreningen.

OFF LABEL – När läkare skriver ut läkemedel utanför de angivelser som är godkända beträffande ålder, dosering, eller behandlingsområde.

LICENS – läkemedel som inte godkänts eller marknadsförs i Sverige, ofta eftersom patientgruppen för just det läkemedlet är så liten här.

 

ePed om säker läkemedelshantering för barn

Läs mer om läkemedel för barn på webbplatsen eped.se. Syftet med ePed är att öka kunskapen och skapa säker läkemedelshantering till barn.